分型虽然多，但MPS患者有一些基本特点：
全身多器官受影响，
发育迟缓，病情呈进行性加重；
身材矮小、面容粗糙、头大前额突，
骨骼畸形、关节粗大，爪形手，
角膜浑浊，中耳炎，呼吸道狭窄，
肝脾肿大，心脏病变，
严重者会影响智力发育。
不同分型又有区别，
例如Ⅱ型患者绝大多数为男性，
Ⅲ型患者呈现明显的智力倒退，
Ⅳ型患者的症状集中在骨骼畸形。
相同的是，
疾病给每一个患者家庭，
都带来了沉重负担。
黏多糖贮积症患者大多为儿童，
在中国被亲切地称为“黏宝宝”，
因为MPS症状复杂、较为罕见，
可能还有许多未被确诊的MPS患者，
正在困惑中苦苦求医。
起初，MPS没有特效治疗方法，
只能通过对症治疗减轻痛苦；
近年来，酶替代治疗
成为部分MPS的有效治疗方法，
简单来说，就是“缺啥酶补啥酶”。
近年来，随着国家对罕见病群体的日益重视，
罕见病用药的研发或引进正在加快步伐。
目前，MPSⅣA型药物成为
首个在我国获批上市的MPS治疗药物；
Ⅰ型、Ⅱ型药物也有望很快在我国上市；
Ⅲ型药物还在研发中；
但就已上市的药物而言，价格昂贵，
如果没有医保，
普通家庭将面临无法承担的局面。
