台海网1月16日讯（海峡导报记者 李方芳）“真的是迫不及待，没想到这么快就能医保报销！”作为新版医保目录正式执行后首个在福建医科大学附属协和医院接受创新药艾加莫德治疗的患者，来自宁德的81岁的丁阿姨（化名）说，她患重症肌无力4年，现在这种药纳入医保后，终于用得起特效药了！
2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行，罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。特别是像重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病疾病治疗用药被纳入目录，将产生良好的社会效果。
其中，罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德已在福建医科大学附属协和医院通过临时采购医保落地。
据悉，纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，本地的住院患者报销比例为51%—74%。按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低5万—6万元。
福建医科大学附属协和医院神经内科主任医师邹漳钰教授介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主。然而，由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足，长期以来实现双达标的重症肌无力治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。随着医保政策落地带来的艾加莫德等创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，改变过去“望新药兴叹”的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，我国重症肌无力整体治疗的标准和水平有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，有更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。
名词解释
全身型重症肌无力
作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。据估计，我国约有17万全身型重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
