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国家医保局:“120万一针”的抗癌药并未进入医保目录谈判环节(2)

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什么是CAR-T疗法?

能治愈所有癌症吗?

据了解,区别于传统肿瘤治疗的化疗、放疗以及免疫疗法,CAR-T疗法属于细胞治疗,主要是通过基因工程技术,人工改造肿瘤患者的T淋巴细胞,在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞,再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞,进而达到治疗疾病的目标,称得上打开了肿瘤治疗的新世界。

尽管对大多数人来说,CAR-T疗法还是比较陌生的,但是它的确是当下肿瘤治疗领域的“网红”。

据健康时报报道,重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心主任刘耀主任指出,

从病人身上提取分离出普通的免疫T细胞后,会先全程冷链运输到制备机构,然后利用基因工程技术对T细胞进行改造,形成CAR-T细胞。在实验室大量扩增CAR-T细胞,通过严格的质控和质检后,再通过冷链运输把CAR-T细胞送到医院,输回病人体内。

在患者体内,一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞,CAR-T细胞便会被激活并再扩增,发挥其极大的特异杀伤力,消灭肿瘤细胞。

监管层面,先后两款CAR-T在国内获批。

今年6月22日,阿基伦赛注射液(商品名:奕凯达)作为国内首个CAR-T产品获批上市,为广大癌症患者带来了希望。该药物是由复星凯特生物科技有限公司生产。

复星凯特官网显示,其是由上海复星医药集团(指上司公司复星医药,600196.SH)与美国Kite Pharma(吉利德科学旗下公司)的合营企业,致力于肿瘤免疫细胞治疗产品的研发和产业化规范化发展。

据介绍,阿基伦赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂,由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)制备,可以用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

据“广昌看世界”公号,CAR-T疗法与传统的药物、单抗以及小分子靶向药等治疗手段比起来,具有更大的优势。一次输注、不需重复给药。对于晚期没有有效治疗手段的淋巴瘤患者中,传统治疗方案仅半年左右的存活时间,这款阿基仑赛注射液,能够达到约80%的总体有效率,带来持久缓解,有近一半的患者能够生存超过4年,获得临床治愈的可能。

今年9月,药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名:倍诺达)也正式获批。

不过,其120万元/针的天价让不少患者望而却步。

目前CAR-T技术的主要适合哪些疾病的治疗?

据大河报,河南省肿瘤医院免疫治疗科主任高全立主任说,目前该疗法主要治疗血液系统的肿瘤。“比如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好,对于其他癌症的效果还不太确定。”

另据健康时报报道,刘耀主任还指出,CAR-T疗法目前在国内获批的适应症仅有复发性弥漫大B细胞淋巴瘤,并且不推荐初次诊断的淋巴瘤患者采用。针对白血病等其他血液系统疾病的临床试验正在广泛开展,未来将使更多血液肿瘤患者获益。

相对于血液肿瘤,CAR-T疗法对于肺癌、肝癌、胃癌等实体肿瘤的治疗进展有限。

和其他抗癌药一样,CAR-T疗法也有副作用。刘耀主任介绍,“最主要的有细胞因子风暴、神经毒性等。目前CAR-T的副作用是可控的,一般医生都能处理及时,总体治疗效果还是比较好的。”

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