新华网福州3月9日电 2018年，我国发布《第一批罕见病目录》，之后一系列与罕见病医疗保障相关的政策和措施相继出台。2021年全国两会上，全国人大代表、福建省政协副主席、福建中医药大学副校长刘献祥关注“罕见病”话题，提出完善我国罕见病药品供应保障体系的建议。
刘献祥介绍，医学上已明确的罕见病大约有7000种，约占人类已知疾病的10%，80%由遗传缺陷引起，发病机制甚为复杂，其中大约400种罕见病有相应获批的治疗药物。国家重视支持罕见病研究、治疗药品医疗器械研发，明确将防治罕见病且具有明显临床优势的药品列入优先审评审批的范围，加快了罕见病创新药研究进展。但目前我国对于罕见病研究及药物研发仍处于起步阶段，也存在一些问题。例如，无罕见病患者注册登记制度和官方罕见病药品信息平台，至今缺乏与罕见病相关的流行病学数据；罕见病药物药价居高不下；罕见病医疗临床科学研究和药物开发的投入力度不大，资金不足。
对此，他建议:
一是积极鼓励我国医药企业及药物研发专家（特别是中医药专家）研究开发具有自主知识产权的特效国产罕见病药物，制定切实可行的研发目标和进度表。
二是运用全国医保体系药械采购平台，分批次将特定罕见病所需较常用药物挂网，并探索与相应供应企业集中谈判，进行带量采购，以获得较低的购买价格，并确保药物质量。
三是中央和各级政府加大财政投入，提高罕见病药物研发的投入水平和利用效率，确保研发资金足够。
四是精准测算特定罕见病达到预定治疗效果所需的平均费用，核算基本医保所能承担的报销比例，同时提高特定罕见病医保基金统筹层次，至少做到全省统筹。
五是鼓励商业保险公司推出覆盖罕见病人群的商业医疗保险，多渠道提供保障。
六是推动红十字会、妇联、关工委等建立罕见病慈善基金，鼓励社会慈善组织、企业捐款，用于帮助医保报销后仍难以承担自付部分费用的家庭。（来源：新华网 刘丰）
